นักวิจัยสร้างสเต็มเซลล์แรกโดยใช้การกระตุ้นจีโนม CRISPR

ในครั้งแรกทางวิทยาศาสตร์ นักวิจัยจากสถาบันแกลดสโตนเปลี่ยนเซลล์ผิวหนังจากหนูให้เป็นเซลล์ต้นกำเนิดโดยกระตุ้นยีนเฉพาะในเซลล์โดยใช้เทคโนโลยี CRISPR แนวทางที่เป็นนวัตกรรมนำเสนอเทคนิคที่อาจง่ายกว่าในการผลิตเซลล์ที่มีค่าและให้ข้อมูลเชิงลึกที่สำคัญในกระบวนการตั้งโปรแกรมเซลล์ใหม่Sheng Ding, PhD, นักวิจัยอาวุโสของ Gladstone กล่าวว่า "นี่เป็นวิธีใหม่ในการสร้างสเต็มเซลล์ที่ชักนำให้เกิด pluripotent ซึ่งแตกต่างไปจากที่เคยสร้างมาก่อน" "ในตอนเริ่มต้นของการศึกษา เราไม่คิดว่าจะได้ผล แต่อย่างน้อยเราก็อยากลองตอบคำถามที่ว่า คุณสามารถตั้งโปรแกรมเซลล์ใหม่ด้วยการปลดล็อกตำแหน่งเฉพาะของจีโนมได้หรือไม่ เซลล์ผิวหนัง และคำตอบคือได้ " เซลล์ต้นกำเนิดพลูริโพเทนท์สามารถเปลี่ยนเป็นเซลล์ได้แทบทุกชนิดในร่างกาย เป็นผลให้พวกเขาเป็นแหล่งข้อมูลการรักษาที่สำคัญสำหรับสภาวะที่รักษาไม่หายในปัจจุบัน เช่น ภาวะหัวใจล้มเหลว โรคพาร์กินสัน และตาบอด พวกเขายังมีแบบจำลองที่ยอดเยี่ยมในการศึกษาโรคและเครื่องมือสำคัญในการทดสอบยาใหม่ในเซลล์ของมนุษย์ ในปี 2549 นักวิจัยอาวุโสของ Gladstone Shinya Yamanaka, MD, PhD ค้นพบว่าเขาสามารถสร้างสเต็มเซลล์ ซึ่งเรียกว่าเซลล์ต้นกำเนิด pluripotent (iPSCs) โดยการรักษาเซลล์ผิวหนังธรรมดาด้วยโปรตีนหลักสี่ชนิด โปรตีนเหล่านี้เรียกว่าปัจจัยการถอดความ ทำงานโดยการเปลี่ยนยีนที่แสดงออกในเซลล์ ปิดยีนที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ผิวหนังและเปิดยีนที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ต้นกำเนิด จากผลงานชิ้นนี้ Ding และคนอื่นๆ ได้สร้าง iPSC ก่อนหน้านี้โดยไม่ได้ใช้ปัจจัยการถอดความ แต่โดยการเพิ่มค็อกเทลของสารเคมีลงในเซลล์ การศึกษาล่าสุดที่ตีพิมพ์ในCell Stem Cellนำเสนอวิธีที่สามในการเปลี่ยนเซลล์ผิวให้เป็นเซลล์ต้นกำเนิดโดยการจัดการจีโนมของเซลล์โดยตรงโดยใช้เทคนิคการควบคุมยีน CRISPR "การมีตัวเลือกต่างๆ ในการผลิต iPSC จะเป็นประโยชน์เมื่อนักวิทยาศาสตร์เผชิญกับความท้าทายหรือความยากลำบากด้วยวิธีการเดียว" ดิง ซึ่งเป็นศาสตราจารย์ด้านเคมีเภสัชกรรมที่มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานฟรานซิสโก กล่าว "วิธีการของเราอาจนำไปสู่วิธีการที่ง่ายกว่าในการสร้าง iPSCs หรืออาจนำไปใช้เพื่อจำลองเซลล์ผิวให้เป็นเซลล์ประเภทอื่นโดยตรง เช่น เซลล์หัวใจหรือเซลล์สมอง"